罕见病药物审批新政出台 先声药业迎来利好

依达拉奉注射液是先声药业的一款明星产品，作为高效的小分子自由基清除剂，可清除ROS，阻断ALS，也就是渐冻人症患者氧化应激通路。而氧化应激是ALS发病机制中一个很重要的环节。今年5月5日，美国FDA批准依达拉奉用于治疗ALS疾病。

江苏先声药业首席科学官牟骅博士称，最近，他要和国家药监局药物审批处的领导进行一次沟通。看依达拉奉注射液，是否可以通过绿色通道，快速得到新适应症的审批。

令牟骅博士有信心的一个因素是，国家药监局5月11日，发布了一项关于鼓励罕见病药物和器械研发的新规，称由卫生计生部门公布罕见病目录，建立罕见病患者注册登记制度。罕见病治疗药物和医疗器械申请人可提出减免临床试验申请，加快罕见病用药医疗器械审评审批。对于国外已批准上市的罕见病治疗药物和医疗器械，可有条件批准上市，上市后在规定时间内补做相关研究。

依达拉奉注射液是先声药业的一款明星产品，之前用语脑卒中的治疗。据了解，这款药品的年销售额达10多亿。

而令牟骅高兴的一个契机是，今年5月5日，美国FDA批准依达拉奉用于治疗ALS疾病。

ALS俗称为渐冻人症，由于致病因素不明确，亦无逐段这一疾病的有效方式。大多患者看着自己的肌肉一点点萎缩，直至像被冻住一样，无法再灵活运用于自己的身体，而大脑非常清楚，医生们称，这一疾病的患者，大多是看着自己一点点走向死亡。

而依达拉奉作为高效的小分子自由基清除剂，可清除ROS，阻断ALS患者氧化应激通路。而氧化应激是ALS发病机制中一个很重要的环节。

动物实验及临床II期、III期试验表明，依达拉奉可减轻神经细胞氧化应激反应，减少3-NT和SOD1沉积，减轻患者运动功能障碍。

牟骅博士透露，国际上来讲，渐冻人症仍是一个较为棘手的罕见病，国际上的情况同样是不明白致病因素，以及无法根治，只能延缓。而为了推动对这一疾病的管控，美国FDA发现并对依达拉奉做了研究，发现有明显的疗效，便主动联系日本药监部门，希望日本三菱公司研发的这款药物，尽早进入美国市场。

基于美国FDA的主动性，牟骅博士觉得，或许也可以尽快推动，好帮助患者。

牟骅博士表示，现阶段的依达拉奉治疗ALS的产研重点可分为两方面，一是申请国外已获批罕见病药物的CFDA快速审批流程。二是研究并验证自由基清除效果更强的复方依达拉奉(III期临床试验阶段)对于治疗ALS方面的疗效。从而最终为ALS患者带来更有快也更有效的治疗方法。

据了解，目前，针对于这一疾病公认的有效药物是利鲁唑，但这款药物是20多年前，来自于赛诺菲的研发生产。相对于疾病变化，或许市场该有新的，抑或是补充性药物出现。

而在政策法规方面，如果不改革，按旧规则，一个药物在国外做完临床试验后，进入中国必须重新再做。一位医生认为，中国的罕见病跟常见病那就不是同日而语了，做起来要复杂、慢的多。因为样本量少。

如目前先声药业用于用于脑血管病适应症的依达拉奉，要批准二次适应症，按旧规则从头来，恐怕要3年、5年甚至更长的时间。有了新政后，可能就会直接申报，就是先批准，再完整相应的实验，就会大大加快速度。对于患者来说，也是好消息，后期患者用药的效果会下降很多。且利鲁唑一个月的用药费用达4000多元，都是自费用药。而依达拉奉是一包内用药，且价格大幅降低。

(记者：温淑萍 原标题：罕见病药物审批新政出台先声药业笑了)