艾伯维白血病药物Venclyxto遭NICE拒绝

英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）近日发布草案指南，不推荐将生物技术巨头艾伯维（Abbvie）突破性抗癌药Venclyxto（venetoclax）用于英国国家卫生服务系统（NHS），用于特定类型的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者的治疗，具体为：存在17p删除突变或TP53突变且不适合或已接受B细胞受体信号通路抑制剂但治疗失败的CLL患者，以及不存在17p删除突变或TP53突变且既往接受化疗-免疫治疗和B细胞受体信号通路抑制剂治疗均失败的CLL患者。

NICE这一决定对艾伯维而言无疑是个巨大打击，对英国的CLL患者群体而言同样也是非常令人失望。据估计，在英国，有多达50%的CLL患者对目前的标准治疗方案无效，所面临的生存期最短可能只有3个月时间。而根据艾伯维，在临床试验中，服用Venclyxto治疗的患者中，有72%的患者治疗一年后病情尚未进展；在既往接受治疗并存在17p删除突变的CLL患者中，中位疾病无进展生存期超过27个月。

然而，NICE的独立评估委员会得出结论称，艾伯维所提交的Venclyxto临床疗效证据存在重大缺陷，认为该药的治疗收益存在不确定性。此外，与最佳支持疗法（BSC）相比，Venclyxto的增量成本效益比（ICERs）高出了正常可接受的最大ICER范围（20000-30000英镑/质量调整生命年[QALY]），不具有成本效益，因此不考虑将Venclyxto用于英国国家卫生服务系统（NHS）。

慢性淋巴细胞白血病（CLL）是成人群体中最常见的白血病类型。据估计，在英国，每年新增近3500例CLL患者。值得庆幸的是，英国的CLL患者可以通过药物早期获取计划（EAMS）获得Venclyxto治疗。EAMS旨在通过让患者获得那些还没在欧洲取得上市许可的药物，来解决未满足的医疗需求；但截至目前，仅有少数药物进入EAMS。

Venclyxto是全球获批的首个BCL-2抑制剂，于2016年4月获美国食品和药物管理局（FDA）加速批准；在欧洲，Venclyxto于2016年12月获批。该药的上市，标志着慢性淋巴细胞白血病（CLL）临床治疗的一个重大进步。

venetoclax是一种口服的B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂，BCL-2在细胞凋亡（程序性细胞死亡）中发挥重要作用，可阻止一些细胞（包括淋巴细胞）的凋亡，并且在某些类型癌症中过度表达，与耐药性的形成相关。venetoclax旨在选择性抑制BCL-2的功能，恢复细胞的通讯系统，让癌细胞自我毁灭，达到治疗肿瘤的目的。