默沙东砍掉verubecestat临床III期研究计划

对于众多医药公司而言，阿尔兹海默症代表的神经退行性疾病是医药研发的一个重灾区。过去几十年中，数以亿计的资金被砸入到这一领域，然而人类至今尚未看到成功的曙光。今天，默沙东的BACE抑制剂药物verubecestat或再成为这条路上又一个悲情英雄。公司表示在分析了该药物的临床II期研究，决定暂停其临床III期研究计划。

公司此前计划开展一项2000名轻度-中度阿尔兹海默症患者参与的临床III期研究。而值得注意的是，verubecestat的失败甚至是对阿尔兹海默症致病机理研究的又一次挑战。一直以来，大多数研究人员都支持患者体内β-淀粉样蛋白的异常增加是导致这一疾病的根本原因。然而，和其他BACE抑制剂一样，verubecestat最初被设计用于阻断β-淀粉样蛋白的合成以达到治疗目的。此前，另一条设计思路，暨清除患者体内形成的β-淀粉样蛋白，在临床上已经宣告失败。

默沙东负责神经科学的Darryle Schoepp表示verubecestat的研究数据在某种程度上让人们对于淀粉样蛋白致病假说又打上了一个问号。事实上，数据显示verubecestat能够将淀粉样蛋白生成量减少高达90%之多。

目前关于verubecestat的另一项临床III期研究正在进行中。研究人员利用这种药物治疗前驱性阿尔兹海默症患者，这类患者已经出现淀粉样蛋白的累积以及记忆力损伤，但又尚未达到确诊阿尔兹海默症的标准。事实上，除默沙东以外，还有多家生物医药公司正在开展BACE抑制剂药物的临床研究以期寻求突破。例如阿斯利康和礼来的相关研究预计于2019年获得结果；百健和卫材去年刚刚进入临床III期研究。此外，安进和诺华公司正在开发其BACE抑制剂药物以及淀粉样糖蛋白免疫疗法单独治疗和联合疗法的临床研究。

除此之外，Axovant公司以及Lundbeck公司开发的5-HT6药物疗法接连失败也让淀粉样蛋白假说进一步受到质疑。