罗氏一年注射2次的多发性硬化症药物ocrelizumab喜获FDA突破性药物资格

瑞士制药巨头罗氏（Roche）免疫管线近日在美国监管方面传来喜讯，FDA授予该公司在研单抗药物ocrelizumab治疗原发进展型多发性硬化症（PPMS）的突破性药物资格。PPMS是多发性硬化症（MS）的一种严重病程类型，自病程开始便持续恶化，无明显的复发或缓解期，预后最差。PPMS约占MS病例的10%，目前尚无任何药物获批治疗PPMS。（相关阅读：业界：罗氏一年注射2次MS药物ocrelizumab极具商业前景，望勿骄勿躁）

值得一提的是，ocrelizumab是MS领域首个荣获FDA突破性药物资格的实验性药物，有望满足PPMS治疗领域严重未获满足的医疗需求。此次也是罗氏管线资产自2013年以来收获的FDA第12个突破性药物资格。

ocrelizumab是一种静脉输注药物，6个月输注一次，每年只需输注2次，有望显著改善MS患者的依从性。罗氏已计划2016年上半年向欧美监管机构提交ocrelizumab上市申请，并有望2017年获批以品牌名Ocrevustm上市销售，用于PPMS和复发型多发性硬化症（RMS）的治疗，后者是一种更常见类型的MS。

ocrelizumab是罗氏涉足MS领域的首个产品，业界对ocrelizumab治疗MS的疗效及商业前景都极为认同。之前，巴克莱银行分析师GeoffMeacham指出，与更常见的复发/缓解型多发性硬化症（RRMS，约占MS病例的85%）相比，原发进行性多发性硬化症（PPMS）的治疗要远困难的多。GeoffMeacham预计，单单在PPMS治疗领域，ocrelizumab的年销售额将轻松突破10亿美元。医疗健康领域行业及市场调研公司EvaluatePharmaEvaluatePharma则预测，ocrelizumab到2020年的年销售额将达到27亿美元。

FDA授予ocrelizumab突破性药物资格，是基于关键III期ORATORIO研究的积极顶线数据，研究结果表明，与安慰剂相比，ocrelizumab显著减少了残疾进展及其他疾病活动生物标志物。该研究的数据已于2015年10月在欧洲多发性硬化症治疗与研究委员会（ECTRIMS）第31届大会。

除了III期ORATORIO研究之外，ocrelizumab的III期临床开发项目还包括另外2个III期研究（OPERAI，OPERAII），后2个研究在复发型多发性硬化症（RMS，一种更常见类型的MS）患者中开展，与标准护理药物Rebif（商品名：利比，干扰素β-1a）相比，ocrelizumab能够更有效地预防病情复发并降低临床残疾进程，还能显著减少大脑MS病灶数量，在主要终点和关键次要终点均表现出显著优越性。

DR：ocrelizumab极具临床及商业前景，将成为二三线治疗首选

去年，知名市场调研机构DecisionResource发布报告指出，5种预期推出的新药（百健的Plegridy，罗氏的ocrelizumab，百健/艾伯维的daclizumab，梯瓦/Active的Nerventra，Receptos公司的RPC-1063）以及赛诺菲/拜耳Lemtrada在美国的上市，将在未来10年内，推动全球MS市场以4%的年复合增长率（CAGR）增长，在2023年达到200亿美元。

该报告对罗氏ocrelizumab的评价是极具临床及商业前景。报告指出，接受采访的众多专家均对ocrelizumab治疗MS的强大疗效及相对有利的用药优势（6个月输注一次）表达了积极意见，认为该药将成为二三线治疗的首选药物，该药每6个月用药一次，有望显着改善患者的依从性，而依从性差是MS治疗中的一个巨大挑战。因此，对MS群体而言，ocrelizumab比每日2次的口服药物或2周注射一次的注射药物更有吸引力。（相关阅读：2023年全球多发性硬化症（MS）市场将达200亿美元）